2026年8月13日美国食品药品监督管理局做出了一项具有里程碑意义的审批决定加速批准百时美施贵宝公司开发的iberdomide商品名为Zenbexus联合达雷妥尤单抗、透明质酸酶和地塞米松用于治疗既往接受过至少1线治疗、包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂的多发性骨髓瘤成人患者。这一批准不仅为多发性骨髓瘤患者带来了新的治疗选择更重要的是它标志着首个脑啡肽E3连接酶调节剂类药物正式登陆肿瘤治疗领域开启了靶向蛋白降解技术从实验室走向临床的新纪元。多发性骨髓瘤是一种恶性浆细胞肿瘤虽然近年来蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和单克隆抗体等药物显著改善了患者预后但复发和耐药仍是临床面临的重大挑战。传统免疫调节剂如来那度胺和泊马度胺通过调节脑啡肽发挥作用但随着治疗线数前移和用药时间延长耐药问题日益突出。Iberdomide作为下一代脑啡肽E3连接酶调节剂与脑啡肽的结合更为紧密能够更快速、更彻底地降解多发性骨髓瘤细胞赖以生存的关键转录因子Ikaros和Aiolos从而在直接杀伤肿瘤细胞的同时激活T细胞和自然杀伤细胞的抗肿瘤免疫活性。更关键的是即使在一些对传统免疫调节剂耐药的病例中iberdomide仍能保留活性这为耐药患者提供了跨越治疗瓶颈的可能。此次加速批准基于关键的3期EXCALIBER-RRMM临床试验数据。该研究纳入939例复发或难治性多发性骨髓瘤患者随机分配接受iberdomide联合达雷妥尤单抗和地塞米松方案或对照组达雷妥尤单抗联合硼替佐米和地塞米松方案。在主要疗效分析人群中iberdomide组的微小残留病灶阴性完全缓解率达到41%而对照组仅为21%差异具有高度统计学意义。微小残留病灶阴性完全缓解意味着通过超高灵敏度检测无法发现癌细胞是预测长期生存的重要替代终点。值得注意的是这是美国食品药品监督管理局首次基于微小残留病灶阴性完全缓解这一终点批准肿瘤药物为未来的监管审评树立了新的标杆。从安全性角度iberdomide联合方案的常见不良反应包括上呼吸道感染、疲劳、肌肉骨骼疼痛、肺炎、腹泻和皮疹等。药品说明书中包含黑框警告提示胚胎胎儿毒性和严重的静脉及动脉血栓栓塞风险。此外中性粒细胞减少、感染和第二原发肿瘤也是需要警惕的不良反应。由于胚胎胎儿毒性风险Zenbexus只能通过名为ZENBEXUS风险评估与缓解策略的受限分销计划获取育龄期女性患者需严格遵守避孕要求。【跨境购药风险提示】国内跨境医疗公司仅可提供海外问诊、境外药房对接及文书协助服务不得在境内直接销售药品。境外未获国家药监局NMPA批准上市的药品即便通过邮寄方式入境也属于个人自用境外药品存在被海关扣留、没收的风险且不受国内药品监管体系保护。任何宣称100%合法清关可批量代购的宣传均属夸大请勿轻信。建议通过正规跨境医疗机构如具备对公合同、可查验合作药房当地合法牌照的平台——海得康获取服务切勿通过微商、病友群、闲鱼个人等渠道购药以免买到假冒伪劣产品或卷入违法代购行为。